Hälsoekonomiska utvärderingsaspekter av precisionsmedicin och ATMP

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har inom ramen för ett regeringsuppdrag undersökt hur hälsoekonomiska bedömningar för precisionsmedicin kan utvecklas samt utrett möjliga betalningsmodeller för gen- och cellterapier (ATMP). Inom ramen för detta uppdrag har CMT bistått TLVs utredning genom utrednings- och analysarbete kopplat till vissa av de frågeställningar som myndigheten valt att fokusera på i regeringsuppdraget. 

Bild på dna.Bild på DNA

Resultatet av det arbetet redovisas i en CMT-rapport. I rapporten problematiseras och diskuteras hälsoekonomiska utvärderingsaspekter av precisionsmedicin och ATMP. Aspekter som lyfts innefattar osäkerheter i inputparametrar vid utvärderingar av precisionsmedicin, utvärderingar av behandlingskedjor som innefattar diagnostiska test och skräddarsydda behandlingar samt utvärderingar av olika betalningsmodeller för ATMP.

Rapportens syfte har varit att problematisera och diskutera, inte att komma fram till några definitiva lösningar på de komplexa utmaningar som är förknippade med hälsoekonomiska utvärderingar av precisionsmedicin och ATMP. Det konstateras i rapporten att de stora osäkerheter som är förknippade med knapphändiga datamaterial och långsiktiga extrapoleringar bör beaktas med relevanta metoder för att karaktärisera och analysera osäkerhet. Osäkerhet i skattningar av kostnadseffektivitet bör skiljas från osäkerhet i att fatta beslut. Vidare konstateras att det inte alltid är uppenbart hur stratifiering, eller precisionsmedicin, kommer att påverka resultatet av en kostnadseffektivitetsanalys. Att stratifiera patienter som har bättre effekt av en behandling kan i många fall leda till en mer fördelaktig punktskattning med avseende på kostnadseffektivitet medan precisionen i själva skattningen kan minska eftersom den ofta bygger på mindre datamaterial. Slutligen konstateras att kostnadseffektiviteten av ATMP kan påverkas av hur en betalningsmodell utformas. I de fall där betalningsmodellen bygger på ett diagnostiskt test för att utröna om patienter är botade kan olika testegenskaper eventuellt föredras av betalare och företag eftersom testets egenskaper avgör betalningens storlek.

Rapporten laddas ner här.

KontaktVisa/dölj innehåll

Relaterad forskningsverksamhet Visa/dölj innehåll