Vid den autoimmuna sjukdomen typ 1-diabetes förlorar kroppen sin förmåga att producera insulin. Under utvecklingen av sjukdomen attackerar immunsystemet de insulinproducerande betacellerna i bukspottskörteln, vilket märks av att det ofta finns antikroppar riktade mot kroppsegna proteiner i betacellerna. Ett av dessa är GAD65 (glutamic acid decarboxylase). Flera kliniska prövningar av ett läkemedel baserat på GAD65, GAD-alum, pågår.
I den aktuella studien, DIAGNODE, har forskarna vid Linköpings universitet provat att spruta GAD-alum direkt i lymfkörtlarna i ljumsken, i stället för under huden, för att se om immunförsvaret blir mer tolerant mot kroppens eget GAD-protein. Tillvägagångssättet liknar det som används vid allergibehandling för att inducera tolerans mot ett allergiframkallande ämne, så kallad allergivaccination.
Sex patienter i åldrarna 20–22 år, som haft typ1-diabetes i upp till ett halvår, deltar i studien. De har fått injektioner med en låg dos GAD-alum vid tre tillfällen och under tiden tagit tillskott av D-vitamin, som kan dämpa immunsystemets inflammatoriska svar.
– På de sex patienter som vi har behandlat ser det mycket lovande ut. Det traditionella förloppet vid typ 1-diabetes är att man gradvis förlorar sin insulinproduktion, men det har inte våra patienter gjort än. Vi behöver följa dem under längre tid och inkludera fler patienter innan vi säger något om effekten, men resultatet hittills är väldigt spännande, säger Johnny Ludvigsson, senior professor vid Linköpings universitet och ansvarig för studien.
I pilotstudien finns ingen obehandlad kontrollgrupp. I sin rapport jämför forskarna resultatet med obehandlade patientgrupper från egna och andras tidigare studier. Hos deltagarna i den aktuella studien sjönk patienternas långtidsblodsocker (HbA1c) och insulinbehov. Kroppens egen insulinproduktion höll sig stabil. De sex patienterna har följts minst sex månader, och fyra av dem har följts minst 15 månader.
Nu vill forskarna gå vidare med fynden genom att utöka till fler och även yngre patienter.
– Om det visar sig att resultatet står sig när vi testar på fler patienter så vore det ett mycket stort framsteg. Förloppet vid typ 1-diabetes skiljer sig åt mellan olika individer av många skäl, så man måste inte nödvändigtvis hitta en metod som har utmärkt effekt på alla. Om det hjälper hälften av patienterna så vore det väldigt bra, säger Johnny Ludvigsson.
Forskningen har finansierats med stöd av Barndiabetesfonden, Diabetesfonden, FORSS och ett anslag utan restriktioner från Diamyd® Medical, som utvecklar diabetsvaccinet Diamyd baserat på GAD-molekylen.
Artikel: Intralymphatic Injection of Autoantigen in Type 1 Diabetes, Johnny Ludvigsson, Jeanette Wahlberg, Rosaura Casas, New England Journal of Medicine, Vol. 376, No. 7, 697-699, DOI: 10.1056/NEJMc1616343
