Behandlingar för sällsynta sjukdomar, så kallade särläkemedel, har blivit en utmaning vid prioriteringar inom hälso- och sjukvården. Att inkludera ett särläkemedel i högkostnadsskyddet gör å ena sidan att patienten får läkemedel, men det kan tränga ut vård för andra patienter. Att inte inkludera ett särläkemedel leder å andra sidan till att svårt sjuka patienter blir utan behandling som eventuellt skulle ha hjälpt dem.
– Särläkemedel ställer frågan om prioriteringar på sin spets. De är ofta väldigt dyra, samtidigt som patienterna ofta är mycket sjuka. Oavsett om beslutsfattarna väljer att subventionera ett särläkemedel eller inte, så ger det upphov till en konflikt eftersom resurserna är begränsade, säger Johanna Wiss, nybliven filosofie doktor och tidigare doktorand vid Institutionen för medicin och hälsa vid Linköpings universitet.
I Sverige definieras sällsynta sjukdomar som sådana som drabbar färre än en per 10 000 personer. Men eftersom det finns så många sällsynta sjukdomar blir antalet människor som har en ovanlig sjukdom stort när man lägger ihop dem.
Fler särläkemedel nu
Det har tidigare funnits få effektiva läkemedel för sällsynta tillstånd. Men efter att EU år 2000 antog en förordning som ökar incitamenten för läkemedelsföretag att utveckla särläkemedel har antalet ökat. De kostar ofta mer än läkemedel för vanligare sjukdomar. Johanna Wiss, som har en bakgrund inom ekonomi, har undersökt frågan om särläkemedel ur både ekonomiska, etiska och psykologiska perspektiv.
I sin forskning har hon bland annat utforskat allmänhetens syn på om sällsynthet ska spela en roll vid prioriteringsbesluten. Fler än tusen deltagare fick avgöra hur de ville prioritera resurser i olika scenarier där presentationen av problemet och informationen varierade något mellan scenarierna.
– Trots att vi inte såg en generell preferens för att behandla sällsynta tillstånd framför vanliga, så var det mätbara skillnader mellan hur stor andel av försöksdeltagarna som valde den sällsynta gruppen beroende på hur informationen presenterades. Det är intressant att så små variationer kan göra så stor skillnad och det är viktigt att de som tar besluten är medvetna om de här faktorerna, säger Johanna Wiss.
Hon menar att kombinationen av ekonomiska, etiska och psykologiska perspektiv i studierna ger en ökad förståelse för hur komplexa besluten är. Hon har också tittat på hur dessa beslut fattas i praktiken i fem europeiska länder, inklusive Sverige.
– Oavsett om beslutsfattare väljer att rekommendera subvention av särläkemedel eller inte, så kan de här forskningsresultaten bidra till en mer systematisk och transparent beslutsprocess och på sikt en mer jämlik vård. Prioriteringar som görs på olika eller dolda grunder blir inte bra för hälso- och sjukvården i längden, säger Johanna Wiss, som nu arbetar på Statens beredning för medicinsk och social utvärdering, SBU.
Avhandlingen: Healthcare Priority Setting and Rare Diseases – What Matters When Reimbursing Orphan Drugs, Johanna Wiss, Linköping University Medical Dissertations No. 1571
